Terapia génica de células somáticas, en este caso ya sea ex-vivo, mediante la obtención de células del paciente, la transferencia del material genético mediante el uso de un vector y la reimplantación en el paciente.O in-vivo, se administra el material genético directamente al paciente.
Dirigido hacia
Genoma del virus de hepatitis B (guías dirigidas al núcleo, polimerasa y X ORF)
Dirigido por
Plataforma Crispr/Cas9; 24 ARN guías únicas, sgRNA (sg17 y sg21, más eficaces)
Órgano a tratar
Hígado, células hepatocito.
Vía de administración
Vía intravenosa (caudal, mediante inyección hidrodinámica)
Resultados a corto plazo
Promover mutaciones en el genoma del VHB
Inactivación del cccDNA como consecuencia de las rupturas de ADN, además de su reducción en hepatocitos infectados.
Resultados a mediano plazo
Inhibir las infecciones por VHB con el sistema Crispr/Cas9
Resultados demostrados pueden usarse para informar el desarrollo de terapias basadas en CRISPR / Cas9 para otros virus de ADN, como los herpesvirus y los virus del papiloma que usan un ADN episomal como plantilla para su expresión y replicación génica.
Resultados a largo plazo
Puede representar un paso significativo hacia la cura de la infección crónica por el VHB.
Desarrollo de futuras estrategias antivirales dirigidas a cccDNA para la escisión endonucleolítica.
Identificar sgRNAs dirigidos a otra región del genoma del VHB que podría inactivar el ADNcc.
Referencias Bibliográficas:
1. Ramanan, V., Shlomai, A., Cox, D. B., Schwartz, R. E., Michailidis, E., Bhatta, A., … Bhatia, S. N. (2015). CRISPR/Cas9 cleavage of viral DNA efficiently suppresses hepatitis B virus. Scientific reports, 5, 10833. doi:10.1038/srep10833
1/1
ResponderBorrar